IL CONDIZIONAMENTO NEL TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE IN ETÀ PEDIATRICA: TRA TRADIZIONE ED INNOVAZIONE

Il condizionamento del paziente sotottposto a trapianto di cellule staminali emopoietiche è finalizzato alla eliminazione delle cellule midollari residue del paziente per fare spazio alle cellule staminali del donatore, ad immunosopprimere il paziente per ridurre il rischio di rigetto e, nelle malattie maligne con interessamento midollare, ad eliminare le cellule tumorali residue.
La combinazione di queste tre azioni è determinante per il successo del trapianto e la guarigione del paziente. Il risvolto negativo del condizionamento è la tossicità legata all’uso di farmaci chemioterapici ad elevato dosaggio e, laddove impiegata, alla radioterapia.
In passato, la scelta dei farmaci da usare nel condizionamento era basata soprattutto sulla capacità di mieloablazione (cioè sulla soppressione persistente dell’emopoiesi midollare) ed antitumorale mentre veniva posta minore attenzione alla tossicità. Negli ultimi anni, si è sempre più sviluppata la ricerca di regimi di condizionamento con farmaci dal profilo di tolleranza migliore e con minore rischio di complicanze iatrogene o di danno d’organo a breve e a lunga distanza.
L’obiettivo di questo corso è di mettere a confronto e dibattere le basi scientifiche e l’esperienza degli esperti nella scelta dei regimi di condizionamento con minor impatto sulla tossicità post-trapianto senza che ciò comprometta l’efficacia. In questo ambito, il treosulfano, rappresenta un farmaco che sta cambiando gli schemi di condizionamento usuali per il suo profilo di efficacia e tollerabilità.
Questo Corso vuole essere un’occasione di confronto sui motivi della scelta del treosulfano o del busulfano, due farmaci chiave sia dei condizionamenti mieloablativi che dei condizionamenti ad intensità ridotta. Il dibattito sarà stimolato anche con la presentazione di casi clinici di “real life”.